Expertos en biología, bioquímica, medicina y tecnología médica del Instituto de Investigaciones en Medicina Traslacional y del Instituto de Ciencia y Tecnología César Milstein desarrollaron un fármaco revolucionario para abordar el dolor crónico de origen neuropático e inflamatorio.
La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) autorizó su primer ensayo en personas sanas. En diálogo con Nota al Pie, el Dr. Marcelo Villar compartió información sobre este importante avance en el ámbito de la salud.
Tanto él como los doctores Alejandro Montaner y Pablo Brumovsky y el economista Gustavo Álvarez son los pioneros en fundar Immunalgia Therapeutics, una start-up biotecnológica cuyo aporte a la ciencia fue la identificación de una secuencia de ADN denominada “IMT504”.
Al ser inyectado, este compuesto emite una alerta al sistema inmune para que el organismo elabore una respuesta analgésica y antiinflamatoria para restaurar el daño. “El IMT504 provoca lo que se llama una activación del sistema inmune y una migración de células hacia el sitio de lesión”, aseveró Villar.
En relación a lo mencionado, estas células liberan lo que se llaman “citoquinas”, que pueden ser proinflamatorias o antiinflamatorias.
“Lo que nosotros vemos en nuestros resultados, después de inyectar por vía subcutánea IMT504 y una vez producida la migración de células, es un balance de citoquinas antiinflamatorias en contra de las pro-inflamatorias”, aseguró el Villar.
Además, sostuvo que “esto es sumamente interesante” y detalló: “Con esto nosotros pensamos que podemos atacar dolores crónicos de origen inflamatorio y también crónicos de origen neuropáticos, que son esos dolores crónicos que tienen origen en lesión específicamente del sistema nervioso periférico y también sistema nervioso central”.
El origen innovador de IMT504 para aliviar el dolor crónico
¿Cuál es la importancia de la autorización de la ANMAT para el ensayo clínico de este nuevo fármaco?
La importancia de la autorización de ANMAT es crítica, porque sin esa autorización nosotros no podemos hacer ninguna aplicación en humanos. Entonces, necesariamente tenemos que pasar por una fase 1, que es la aplicación en voluntarios sanos, para ver si esta molécula, en la que tenemos tan buenos resultados preclínicos, efectivamente en el humano tiene efectos similares.
Para eso, primero tenemos que pasar por la fase 1, que se hace en voluntarios sanos, mediante la cual podemos demostrar que la droga no tiene efectos colaterales graves, que no hace más daño y es una droga segura. Después, esto es una cosa infrecuente, ANMAT ha aprobado muy pocos de estos estudios en fase 1.
“Que esto sea un desarrollo argentino es algo muy importante”.
Dr. Marcelo Villar
¿Cómo planea Immunalgia Therapeutics llevar esta tecnología al mercado?
Esta es una pregunta muy importante porque el proceso de introducir una droga nueva, un tratamiento nuevo, una molécula en el mercado es complejo y muy costoso y por supuesto muy por arriba de las posibilidades de Immunalgia que es una start-up de la universidad donde nosotros generamos ideas, proyectos de investigación.
Para poder llegar al mercado lo que hemos hecho en Immunalgia es asociarnos con una empresa farmacéutica que tiene esas capacidades. Se llama Microsules y tiene varios productos para el tratamiento del dolor, así que entienden perfectamente esta estrategia que nosotros estamos proponiendo, y de ese modo llegar al mercado lo antes posible.
¿Qué hace que este fármaco sea único en comparación con los tratamientos existentes para el dolor crónico?
La ventaja que nosotros hemos encontrado con esta molécula que se llama IMT504 es que en los estudios preclínicos no muestra efectos adictivos y tampoco vemos ningún otro tipo de efectos colaterales. Pensemos que en realidad cuando ustedes me preguntan por tratamientos existentes para el dolor crónico no hay realmente tratamientos efectivos para el dolor crónico.
Por eso es un problema tan grave y los tratamientos que se aplican, como pueden ser opiáceos, tienen no solamente efectos adictivos, sino que además tienen efectos de tipo gastrointestinal con una parálisis del tránsito intestinal que a veces lleva incluso a la necesidad de una cirugía para resolver este problema y a veces los pacientes dejan de tomar estos fármacos.
“La ventaja que vemos nosotros con este tratamiento que estamos proponiendo es específico ya que actúa sobre las células hiperevolucionales. La migración de células mesenquimales al sitio de lesión, que son precisamente las células con las que nosotros hemos estado trabajando tantos años y con las que hemos demostrado que hay una analgesia efectiva”.
Dr. Marcelo Villar
¿Podría ampliar sobre el proceso de realizar pruebas en voluntarios sanos antes de pasar a los pacientes con Síndrome de Dolor Regional Complejo?
Una vez completados los estudios en voluntarios sanos, eso que se llama fase 1 en investigación clínica, hay que probar la droga en una patología específica. Nosotros hemos elegido una que se llama Síndrome de Dolor Regional Complejo porque es una patología relativamente rara, con un dolor excruciante, con una sintomatología muy particular que se llama Alodinia, que es esa percepción de dolor intenso frente a estímulos que normalmente no son dolorosos, lo cual nos permite medir los resultados del estudio clínico en forma muy precisa.
“El dolor es complejo, tiene no solamente componentes de tipo orgánico, pero también tiene componentes de tipo hemorragia”.
Dr. Marcelo Villar
Cuando uno hace un estudio clínico tiene que asegurar que lo que está logrando como efecto es fruto de la acción del fármaco y no fruto de una cuestión emocional en la que el paciente de pronto señala una respuesta que en realidad no existe.
Nosotros necesitamos de inicio demostrar que la droga es efectiva y que la droga realmente produce analgesia, por eso es que seguimos ese orden de fase 1 en voluntarios sanos y luego fase 2 con la patología del síndrome de Dolor Regional complejo.
¿Cómo afecta este posible avance en el tratamiento del dolor crónico la vida de las personas que lo padecen?
Este nuevo tratamiento que estamos proponiendo creemos que cambiaría la vida de las personas que padecen dolor crónico, porque esas personas, esos pacientes con ese dolor, muchas veces no pueden trabajar, muchas veces no pueden dormir por lo que significa el dolor. En personas añosas a veces significa que tienen que estar un rato en la cama, levantarse, irse a un sillón, luego volver del sillón, son personas que duermen mal, que tienen una pésima calidad de vida.
Cualquier tratamiento que fuese más específico, más concreto, sin efectos colaterales, significaría un cambio radical en la vida de esas personas. Hay que demostrar que, efectivamente, eso va a ocurrir. Pero el sólo hecho de aliviar el dolor sería un resultado muy importante para esos pacientes.
¿Existieron desafíos u obstáculos específicos que los investigadores enfrentaron durante el desarrollo de este fármaco?
Enormes desafíos para poder llegar a esta instancia de aplicar esto en humanos, han pasado no menos de 15 años desde que empezamos a trabajar con este fármaco y llegar ahora a esta instancia ha sido fruto de mucho trabajo, investigaciones, y publicaciones en revistas con pares que evalúan la calidad de lo que hemos publicado.